她,28岁,从1岁起就得了一种医学界称之为“超级癌症”的“进行性肌营养不良症”,现在的她全身肌肉萎缩,一半以上的骨骼变形,丧失全部自理能力。她叫李燕,一名身患绝症27年、想通过全国两会代表帮她提交《安乐死申请》议案的女孩,引起全国公众的关注……
对她的举动,目前还在热议中,今天我们要说的是另一种顽症——脊髓性肌肉萎缩症,虽然两种病的发病机理不同,但临床表现却很接近:同样出现肌肉萎缩、无力,到后来只能坐轮椅,或瘫痪在床,甚至连说话都困难,直到死亡。而从“我爱生命,但我不愿活”的李燕身上,我们可见其痛苦之深。
昨日,浙医二院却传来一个令人振奋的消息:该院医生在美国实验室里,从生姜、咖哩中粹取化合物ASC-J9,注入患了肌肉萎缩症的老鼠体内,使老鼠有效恢复了活动能力,并延长寿命。而这种姜黄素衍生物一旦经临床试验证实疗效,就有望成为全世界第一种真正可用于治疗肌肉萎缩症的药物。这一消息无疑使肌肉萎缩症患者看到治疗的曙光。
每4万人中便有1例
事情还得从2003年说起。2003年1月,浙医二院杨之明博士由浙大医学院陈昭典教授推荐,作为联合培养博士生,赴美国罗切斯特大学医学中心进行论文研究,美方导师是国际知名的男性荷尔蒙受体研究专家张传祥教授。
杨博士介绍,脊髓性肌肉萎缩症(SBMA)也被称为肯尼迪氏病,全球每4万人中便有1例,主要的发病年龄段在30-50岁之间。由于它主要和男性荷尔蒙受体的胺基酸变长有关,因此患者大部分是男性。患者从20岁出现肌肉萎缩症,最早表现为双下肢肌肉无力,到后来就只能坐轮椅,动不了、头不能转、说话困难,没有治疗的希望。
药物从生姜、咖哩中粹取
在美国实验室,杨博士持续对60双肌肉萎缩症老鼠进行长达3年的研究,从生姜、咖哩中粹取化合物ASC-J9,注射入肌肉萎缩症老鼠体内。结果发现,原本肢体无力、在木杆上走不稳的老鼠,竟有效恢复了活动能力,几乎与正常老鼠无异。
不仅如此,杨博士解释说,由于脊髓性肌肉萎缩症和男性荷尔蒙有关,过去患者在青春期就不得不用手术或药物去势(阉割),患者没有性生活,相当不人道。而目前用来治疗肝癌、前列腺癌的药物17-AAG,治疗脊髓性肌肉萎缩症患者看似有效,但也有抗癌药物的严重副作用。而ASC-J9这种化合物不仅能使肌肉萎缩症老鼠复原,而且对老鼠的生殖功能影响极小。治疗后,老鼠不但有性欲,而且还保有生育功能。
ASC-J9有望治疗顽症
2005年7月,杨之明博士完成研究课题回到祖国,在此期间,共完成第一作者论文3篇,合作者论文6篇。2007年3月6日,以他为第一作者的论文《姜黄素衍生物ASC-J9降解雄激素受体治疗脊髓延髓肌萎缩症》在世界著名的《自然医学》(Nature Medicine)杂志上发表。
《自然》系列杂志是全球科学界最有名望的期刊,自1869年创刊以来,一直是许多领域研究人员发表重要学术成果的权威期刊。许多极具影响力的重大科研成果和科学发现,如克隆多利羊等,均由《自然》杂志通告于世界。
能在《自然医学》杂志上发表论文的,也是凤毛麟角,它一定是有很大的原创意义,并对医学有很大的推动。目前浙江医学界在该杂志上以第一作者发表论文的,杨之明博士是第一人。
更令人期待的是,一旦临床试验证实疗效,ASC-J9就有望成为全世界第一种真正可用于治疗肌肉萎缩症的药物。