渐冻症患者发病后力量逐渐消失。（资料图片）

　　近日，浙江省人社厅和相关部门联合出台了《关于加强罕见病医疗保障工作的通知》，初步建立了浙江省罕见病保障机制，首次明确了财政对保障费用予以托底，费用分段包干、政策无缝衔接，形成了更加严密的医疗保障体系。针对相关问题，记者采访了浙江省人社厅相关部门负责人。

　　一问得了罕见病，政府管不管？

　　首批三类患者纳入保障范围，确立四条准入标准

　　记者：浙江省目前的大病特殊用药、罕见病用药的总体情况如何？

　　浙江省人社厅相关部门负责人：2014年，浙江省建立起覆盖城乡的统一大病保险制度，并将15种大病特殊用药纳入支付范围，这从制度层面基本解决了大病保障问题。经过一年时间运行，我们又发现，尚有极少量的罕见病患者还是存在医疗费用高或者药物不可得的问题。

　　目前，国际上只有1%的罕见病有药物治疗，许多药品在中国尚未注册上市，预计国内具备有效药品治疗条件的罕见病不超过10种。相对于其他疾病，罕见病危害性强、延续期长、认知度低。一旦患病，往往会造成整个家庭的贫困。如果没有政府保障，绝大多数都将放弃治疗。

　　记者：此次浙江将哪些罕见病纳入了保障范围？纳入的标准是什么？

　　浙江省人社厅相关部门负责人：综合考虑浙江省经济社会发展水平、医保基金结余和罕见病诊治等情况，经省内医学专家、医保专家推荐，纳入浙江省罕见病医疗保障范围的首批病种是戈谢病、肌萎缩侧索硬化症、苯丙酮尿症。根据前期调查，我们确立了4条准入标准：一是临床上有明确诊断路径的遗传性罕见病；二是可获得有效药品治愈或明显控制、缓解症状；三是国际上其他国家已经普遍纳入保障范围；四是浙江省社会各界反映比较集中的。

　　二问救命“孤儿药”，吃不起咋办？

　　政府牵头与药企谈判，用全省的市场换取较低的价格

　　记者：许多治疗罕见病的药品费用都很高，如何确保罕见病药品的供给？

　　浙江省人社厅相关部门负责人：治疗罕见病的药品常常被称为“孤儿药”，是因为生产这些药的企业往往只有一家，所以这种药也无法通过市场竞争的方式来降低价格。在这种情况下，浙江省人社厅联合各级部门及省内罕见病临床专家，组成了一个谈判小组，与生产罕见病药品的企业进行了谈判，争取用全省的市场来换取药品较低的价格。通过谈判，最终与相关企业达成协议，将这些罕见病药品的价格在全国最低价基础上，又实现了较大幅度的下降。

　　谈妥了价格后，浙江省药械采购中心将首批确定的3种罕见病特殊药品挂到浙江省药品集中采购平台网上。挂网之后，医院就可以直接进行采购。省级医疗保险服务中心根据谈判结果和其他管理要求，再与药品生产企业签订协议，并通知全省医保经办机构执行，各级医保经办机构将罕见病诊疗服务和药品供给条款列入指定的6家诊断医院和诊治医院医保服务协议。

　　目前，卫生部门对公立医院的药占比有明确的指标，要降低药品费用在医疗费用中的占比。但罕见病药品费用很高，有的医院就不愿意购买这些药品。为此，浙江省规定：相关医院为罕见病患者使用这3种药品的费用不纳入医院药占比考核。这为医院购买罕见病药品解决了后顾之忧。

　　三问治病花的钱，到底咋分担？

　　基本医保+大病保险+医疗专项救助

　　记者：治疗罕见病的费用是如何逐层分摊的？

　　浙江省人社厅相关部门负责人：纳入浙江省保障范围的罕见病患者，其合规的医疗费用由基本医保、大病保险、医疗专项救助逐层分担化解。合规医疗费用包括基本医疗保险政策范围内维持诊疗必须的医疗费用、罕见病特殊药品费用。罕见病患者在报销基本医疗保险和大病保险后的剩余合规医疗费用，符合医疗救助条件的，予以医疗救助和专项救助。

　　以戈谢病为例，由于戈谢病药品价格较贵，每周都在2万元左右，由生产罕见药的企业先行垫付，政府每半年和企业清算一次，这样患者不必因无巨额周转资金而无力承担。按1年服药费用在100万元算，按照分段包干，大病保险阶段可报销45万元，民政部门医疗救助可支付8万元，剩下的费用在民政部门认定其符合医疗救助条件后，还可享受专项救助。

　　据初步估算，根据罕见病发病率和平均特殊药品费用支出测算，戈谢病、肌萎缩侧索硬化症和苯丙酮尿症患者初步估算每年共需特殊药品费用3690万元。

　　记者：罕见病保障资金来自哪里？

　　浙江省人社厅相关部门负责人：基本医疗保险政策范围内的按规定报销，来源于基本医疗保险基金。通过谈判，将纳入保障范围的罕见病特殊药品列入浙江省大病保险用药报销范围，按浙江省大病保险政策报销相关医疗费用，资金来源于大病保险基金。在报销基本医疗保险和大病保险后的剩余合规医疗费用，符合医疗救助条件的，予以医疗救助和专项救助，来源于医疗救助资金。最后的专项救助资金由省财政通过民政救助渠道予以补助。

　　记者：具体的操作方法如何呢？

　　浙江省人社厅相关部门负责人：患者需要先到浙江省6家指定的医院进行诊断。确诊后，符合病种保障范围的，医院会发放诊断证明，同时进行信息登记，并将其纳入罕见病的保障范围。之后医院会进行药品的采购以及后续的发放工作。

　　目前，该政策颁布以后，已经有一部分罕见病患者向我们咨询相关情况，并进行了就诊与信息登记。相关医院已经开始了药品采购的工作。