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西湖大学的一群科学家正在努力“拯救人类” 你愿意为救命药捐钱、为科学家助力吗?
2018年10月31日 10:12:26 来源: 都市快报

  你愿意给一群正在“拯救人类”的科学家一点支持吗?

  目前,世界上有7000多种罕见病,比如渐冻症、血友病、白化病……在这些罕见病里,只有约5%有治疗药物。

  研制治疗罕见病的“孤儿药”,是全球科学界、医学界都在努力的方向。

  在杭州,在西湖大学,有一批科学家,他们“两耳不闻窗外事”,每天沉浸在实验室里,希望能研制出更多的“孤儿药”,给得了罕见病的人们送去一线生命的曙光。

  都市快报联合西湖教育基金会,一同向杭州市民发出募捐征集——募捐项目为“西湖罕见病研究专项计划”,筹款金额200万元。

  捐资不限额,可以是一元、十元,也可以更多。每一分钱背后都是对科学研究者的一份支持,对世界的一点爱。

  我们之所以发起这个募捐,主要是为了让大家知道,我们身边的这所大学,他们为改变人们的生活正在拼尽全力。

  西湖大学(云栖校区),一个简简单单的小院子,一共7幢楼,看着就像你我都曾上过学的那种普普通通的中学。

  7幢楼里,有一幢是生命科学学院。3楼,有两间实验室,是高晓飞研究员实验室。

  10月29日中午,坐在实验室里,听高晓飞聊了两三个小时后,我忍不住说了一句:“听上去你们的工作,是在忙着解救这个世界啊。”

  “哈哈,你有没有看到,实验室门口挂的牌子?”他笑眯眯地问我。

  我专门跑去门口看了一眼,是一张打印在A4纸上的小告示,上面写着:“请随手把门关上,里面那帮人在拯救人类。”

  高晓飞笑着说:“这只是学生开的一个玩笑。”

  可是,在我看来,他们正在做的工作,从某种意义上来说,的确是在“拯救人类”。

  7000多种罕见病 等着“孤儿药”救命

  高晓飞,37岁,南京人,在美国堪萨斯大学医学院读了博士,又到麻省理工学院做博士后研究,曾获得美国白血病和淋巴瘤学会学者奖。

  去年8月,高晓飞回国,加入西湖大学,组建了自己的科研团队。

  在西湖大学的官方介绍中,对高晓飞的描述是:“研究兴趣是探索细胞因子与环境因素如何协同作用并决定干细胞细胞命运的分子机制。”

  看上去很深奥。

  高晓飞说,简单来说,他的实验室目前正专注于研究罕见病。

  罕见病,指的是发病率很低的一类病,可能每10万人里才有1个人发病。因为少,所以罕见,甚至生病了,去了医院,一系列检查做下来,医生也说不上来到底是得了什么病。

  罕见病的种类很多,目前已知的就有7000多种,举几个我们可能常听到的例子,比如渐冻症、血友病、瓷娃娃、白化病、戈谢氏病……

  最无助的是,很多人生了病,知道自己得的是罕见病,可是医生也只能说一句“对不起”,并不知道该怎么治疗。

  7000多种罕见病里,目前全球只有约5%是有治疗药物的,又因为患者人数少,这些药被叫做“孤儿药”。

  但是,除了这小小的5%以外,还有更多的罕见病在等着“孤儿药”出现,等着救命。

  高晓飞说,“罕见病”听着只有三个字,但实际上太复杂了。7000多种罕见病,每一种都有独特的病理机制,没有别的办法,只有一个个去研究。

  高晓飞的实验室,就是研究这些罕见病,找到解决它们的办法。

  纯红细胞再生障碍性贫血 杭州就有小朋友患病

  加入西湖大学后,高晓飞实验室启动的第一个研究,是一种儿童罕见病——纯红细胞再生障碍性贫血。

  它属于贫血,但是贫血里的罕见病,得病的都是小朋友,在生下没多久,还不到一岁的时候就会发病,严重贫血。

  为什么得这个病?高晓飞说,有遗传的,也有非遗传的,但道理是一样的。

  人的血液为什么是红色的?因为有红细胞,有它的存在,才能携带氧气送到人体各个部位,让人体顺畅运转。

  可是,得这个病的小朋友,白细胞、血小板都正常,但骨髓产生的红细胞却异常减少了。红细胞少了,氧气就少了,人就会缺氧,尤其是脑部缺氧,大脑神经、器官就陆续都不工作了。

  发病时,小朋友一般都还不到一岁。

  针对这种病,目前没有什么好的治疗方法,临床上用的是激素治疗,给小朋友服用糖皮质激素。有了激素,可以暂时增加红细胞,缓解贫血,但是,它的副作用很大。

  比方说,糖皮质激素严重影响骨骼发育,小朋友会不长个子。更可怕的是,从小就服用激素,随着年龄增加,激素用量也要上调,加到了一定程度,不管再怎么吃,身体就会没有反应了。

  当激素不管用了,就要输血,对人体影响就更大了。输入的血液在体内一般能保持20多天,相当于每个月要去医院输血一次。这也有副作用,输血容易使体内铁离子过多,铁沉淀在血管里,也会伤害器官,所以输血的小朋友肾脏代谢都有问题。

  当输血也无法解决问题时,就只能骨髓移植了。虽然说,现在临床技术已经很进步了,但小朋友的骨髓移植成功率一直不高,很多都会在手术后不幸去世,或者病情更复杂。

  被这种病折磨的小朋友,杭州就有,但不多。高晓飞说,有一个杭州小朋友,已经在准备骨髓移植的阶段了。

  全国有多少小朋友得了这个病?高晓飞说,具体数字不知道,可能很多家长、医生并不知道,孩子是这个病。

  在美国,得病的大概有1万-2万个小朋友。这些家长成立了基金会,每年邀请医生、科学家、药厂、媒体,聚到一起交流,寻找突破。

  高晓飞说,他曾参加过一次活动,从此开始研究。回国后,有朋友介绍了患病的家庭,高晓飞实验室正式启动了对纯红细胞再生障碍性贫血的探索。

  当全世界都没有办法时

  他们可能找到了潜在的全新治疗方案

  研究,去年8月启动。

  今年7月15日,高晓飞请12户患病家庭,一起来了西湖大学。12个患病小朋友,最小的不到1岁,最大的11岁。

  找他们来,是希望在可能有效的办法里做进一步筛选。

  高晓飞说,实验室尝试了两种解决方案。

  第一个方案,有一种药上市已经30多年了,是治疗其它疾病的,看着和这个罕见病一点关系都没有。但是,他们意外发现,这个药和激素可以配合使用,有了它,通过实验可以进一步探索有效性。

  请12户家庭到西湖大学,高晓飞说,请他们做了药物敏感测试,每个人建立模型,通过模型测试方案是否有效。

  模型测试结果显示的,是令人振奋的消息。

  另外,高晓飞实验室还测试了两个新药,具有潜在治疗的可能性。

  虽然,新药的诞生,要花很长时间,要经过基础研究、临床前研究、临床研究后,才能有充分的证据,证明它是可行的。

  这两个新药才刚刚进入临床前研究,等新药研发出来可能还要很久,可是,对12个小朋友的父母来说,这是盼了不知道多久的希望啊。

  更让人看得到希望的,是高晓飞的高效率。

  一般来说,新药研究起码要花10年左右,罕见病好一些,各国都有一定政策偏向性,会给罕见病的药物研究“开绿灯”,但一般也要一两年。

  高晓飞去年8月回国,到现在,才刚刚14个月。

  针对纯红细胞再生障碍性贫血,目前全世界都没有什么办法的时候,他们很可能,以很快的速度,找到了潜在的全新治疗方案。

  莫名其妙出血的血友病、不能吃肉的苯丙酮尿症……

  在你为罕见病绝望的时候 西湖大学的科学家说—— 再等等,也许很快就有“孤儿药”了

  “西湖罕见病研究专项计划”,专门支持像高晓飞这样的科学家,在西湖大学开展对罕见病的基础研究。

  除了纯红细胞再生障碍性贫血以外,对其它罕见病的研究也在同步进行中。比如,苯丙酮尿症;比如,血友病。

  不能吃肉的苯丙酮尿症 莫名其妙就出血的血友病

  这些罕见病的研究都在进行中

  苯丙酮尿症,在中国大约有12万-15万病人。

  今年5月11日,国家卫生健康委员会等五部门联合制定了《第一批罕见病目录》,苯丙酮尿症就在其中。

  一般来说,它是遗传而来。

  可能,一对夫妻看着都是“正常人”,但体内却携带了致病基因,当两个人都是基因携带者时,可能就会生下一个有苯丙酮尿症的宝宝。

  人的身体里,有一种酶,叫苯丙氨酸羟化酶。它负责的工作是把食物里的苯丙氨酸,催化成酪氨酸,然后转化成巴胺肾上腺素,输送到神经系统。

  苯丙酮尿症,是因为肝脏里的苯丙氨酸羟化酶减少或功能缺陷,少了它,苯丙氨酸就没法转化成酪氨酸,那么食物里的氨基酸,有害的代谢中间产物就在血管内积累,就会伤害到神经系统,最终,就导致智力落后,或者干脆不发育了。

  得了苯丙酮尿症的宝宝,如果不及时治疗,会成为智障儿;若完全不治疗,平均寿命可能只有三四十岁。

  幸运的是,在7000多种罕见病里,它是为数不多可以治疗的一种。高晓飞说,目前的治疗只有一个方法——饮食疗法。

  从婴儿开始,就只能吃特殊的食物,低苯丙氨酸或者不含苯丙氨酸。

  是什么意思呢?高晓飞说,像肉、蛋、奶、鱼等等,这些都是高蛋白饮食,我们几乎每天都吃,可生病的人要是一口下去,那就麻烦了。

  别说肉了,他们哪怕吃大米,都只能吃特殊加工过,不含苯丙氨酸的大米。所以,这个病又被形容为“不食人间烟火”。

  最无助的是,哪怕吃东西,已经严格按照要求吃了,但是也并不能保证病人就会完全正常。

  因为没有药,很多人干脆放弃了治疗。

  高晓飞说,实验室想到了一个办法,将苯丙氨酸羧化酶,转入血液干细胞,在实验室经过两周定向诱导成为红细胞,保证酶好好地呆在里面。理论上,利用这种方式,就可以帮助患者的苯丙氨酸转化为酪氨酸。

  那意味着什么呢?这个病人就跟正常人一样了,不用担心任何东西,可以想吃什么就吃什么,不用顾忌了。

  还有血友病。

  这个罕见病,可能大家听到多一些。得了血友病的人,体内的凝血因子出了问题,所以,身上经常出血,比如关节、肌肉、皮下,甚至内脏。

  一旦出血,靠自己没法止血。而且,如果没有足量的药物治疗,会导致肌肉萎缩、运动功能障碍,终生致残。

  目前,病人要终生依靠凝血因子药物维持生命。

  高晓飞说,和苯丙酮尿症一样,理论上,把凝血因子转到细胞里,会更安全、持久、有效地让病人得到治疗。

  这些科学家忙着“拯救人类”

  你愿意一起出力吗?

  纯红细胞再生障碍性贫血、苯丙酮尿症、血友病……每一个听上去都很拗口的名字背后,都有数不清的痛苦。

  今年7月15日,高晓飞请了12户患病家庭,到西湖大学的实验室里,利用模型,做了药物敏感测试。

  虽然,每一位家长都听到了一句反复强调的话——还在研究中,新药不知道究竟有没有用,不知道什么时候能上市。

  但,没有人犹豫。

  高晓飞说,这12户家庭,可以说是所有罕见病家庭的缩影了。很多家长,都知道孩子得了罕见病,但这个病到底是怎么回事,没有几个人说得清。

  不是他们说不清,只是因为,对它们的研究实在是太少了。

  在西湖大学,在高晓飞实验室,他们做的这些,就是给这些罕见病家庭一个可能的希望。

  只是他们么?也不是。

  也许有那么一天,可能我们自己或者是身边的某一个亲人,突然接到医生下的通知单,说对不起,你得了罕见病。

  就在你绝望的时候,医生又说了,幸运的是,在杭州,在西湖大学,有这样一批科学家,他们正在努力,研究这些罕见病,再等等,也许很快就有“孤儿药”了。

  你说,这是不是生命的曙光?

  见到高晓飞的时候,他穿了一件藏青色的帽衫,胸前有个LOGO,是他自己设计的,“GAO”是他的姓,还有一朵四瓣小花,中间红色的,是小血滴;四个花瓣,其实是两个交叉在一起的胶囊。

  意思是说,他想通过自己的努力,推动更多有用的药物研发出来。

  “西湖罕见病研究专项计划”筹款200万元 对罕见病的研究,200万其实远远不够

  之所以发起这个募捐,主要是为了让大家知道 我们身边的这所大学为改变我们的生活,在努力做些什么

  “西湖罕见病研究专项计划”,专门支持像高晓飞这样的科学家,在西湖大学开展对罕见病的基础研究。

  除了纯红细胞再生障碍性贫血以外,对其它罕见病的研究也在同步进行中。比如,苯丙酮尿症;比如,血友病。

  “西湖罕见病研究专项计划”筹款200万元

  100万元用于支持基础科研

  100万元用于支持科学家、医生和患者的定期交流与沟通

  花14个月,10人团队,找到一个罕见病可能的潜在解决办法。

  可以说,高晓飞是一个“光速”的例子。

  正常来说,一个新药从研究到上市,起码要花上10年。

  就像前面说的,第一步基础研究,找到潜在的新药;然后临床前研究,看是否有效、安全;接着再临床研究。

  每一步,都要花很长时间,而每一步,都是要真金白银来打底的。一个新药,10年的研发时间,平均算下来,要花上20亿,还是美元。

  高晓飞说,罕见病是有“绿灯”政策支持的,比一般新药要好一些,时间、经费都可以缩短一些,但,也是个大数字。

  所以,西湖大学的举办方及筹资主体——杭州市西湖教育基金会,发起了“西湖罕见病研究专项计划”,由中国青年创业就业基金会提供公募支持,向社会公开募捐。

  筹款目标,为200万元。

  其中,100万元用于支持基础科研,100万元用于支持科学家、医生和患者的定期交流与沟通的开支,搭建信息交流平台以及组织罕见病专项会议等。

  你可以这么理解——

  100万元,是给像高晓飞这样的科学家,拿来在实验室里做研究的。当然,不止他一个人。

  截至今年6月,已经有19位从事生物学或基础医学的教师,与西湖大学签约,开始他们的独立学术生涯,研究领域涵盖干细胞、肿瘤机理研究、神经退行性疾病、免疫治疗等多个分支。

  这些西湖大学的学者,有一批非常关注罕见病,并设立了相关课题。对于罕见病的研究,可以说,西湖大学具备强大的研究实力和发展潜力。

  而根据人才规划,西湖大学将以每年引进40-45人的速度,在全球范围内聘请专家学者,预计到2022年底,西湖大学教授、副教授和助理教授人数将达到约250人,其中有相当一部分会是生命科学领域的科研人才,这将进一步充实西湖大学在罕见病领域研究的科研实力。

  另外100万,则是搭建罕见病患者、医生、科学家信息交流的平台,或者组织罕见病专项会议等,用各种形式,来推动罕见病研究的发展,希望通过这些,来改变罕见病患者的生活。

  当然,对罕见病的研究,其实200万是远远不够的,之所以发起这个募捐,主要是为了让大家知道,我们身边的这所大学,他们为改变我们的生活,而在努力做些什么。

  西湖大学校长施一公说

  西湖大学属于整个社会

  办学离不开大家的支持

  10月20日,在西湖大学成立大会那一天,我们曾采访过西湖大学校长施一公,西湖大学的筹资机制是怎样的,他做了很详细的解释。

  西湖大学是一所社会力量举办、国家重点支持的新型高等学校,突出公益办学为导向,按照高起点、小而精、研究型的办学定位,致力于集聚一流师资、打造一流学科、培育一流人才、产出一流成果。

  而西湖教育基金会,在西湖大学的运行中承担不可或缺的作用。

  基金会筹集的社会资源,是西湖大学最主要的资金来源之一,通过推举大学董事会成员参与学校治理。

  从公的角度来看,这是中国第一例“基金会办大学”模式的落地。这种办学模式、基金会的募资方式,和美国一些顶尖大学一样。

  到目前为止,西湖大学有36位创始捐赠人,以及400多位来自社会各界的捐赠人。

  目前,西湖教育基金会募集资金协议金额,已经超过35亿元人民币。

  等西湖大学走入正轨,施一公说,相信捐赠会进一步打开局面,他对几年之内达到总金额 200 亿元人民币,充满信心。

  以国外基金会办大学的惯例来看,背后都会有一个几百亿美金级别的永续资金池,通过资金池的稳健投资收益,保证大学运营所需的资金,维护大学拨款的持续稳健与充裕流动性,确保大学不“断粮”。

  因此,西湖大学的背后需要社会各界的热心支持。

  所以,你会支持么?

  我印象很深的,是施一公说,杭州,甚至是全国每一个老百姓,不管你是否捐赠,都是西湖大学拥有者之一。可能大家没有意识到,西湖大学不是属于某个人的,属于整个社会的,是社会资产,一定会传承下去。

  募捐通道开启 感谢你对科研的支持

  都市快报联合西湖教育基金会,一同向杭州市民发出募捐征集。

  募捐项目为“西湖罕见病研究专项计划”,筹款金额为200万元。

  亲爱的读者朋友们,你愿意给这些,在实验室里研制新药、拯救人类的科学家,当一个坚实后盾么?

  我们在“快抱”App上,开通了“西湖罕见病研究专项计划——都市快报募捐通道”。

  捐资不限额,多少都可以,可以是一元、十元,也可以更多。每一分钱背后都是对科学研究者的一份支持,对世界的一点爱。

  另外,捐款200元以上的捐赠者,会收到一份西湖教育基金会送上的捐赠证书,从此你就和家门口这所很牛的大学,有了渊源。

  公开募捐编号:53100000500020294HA18006

  发起方&执行方:杭州市西湖教育基金会

  公募支持:中国青年创业就业基金会(善款由该基金会接收和管理)

标签: 罕见病;西湖;大学;科学家;研究;纯红细胞再生障碍;实验室;苯丙... 责任编辑: 杨静涛
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