浙江在线5月11日讯 （记者 严粒粒 通讯员 冯怡） 想象一下，只需要打一针，就可以把“手术团队”输送进体内，是不是很妙？在西湖大学生命科学学院研究员马丽佳博士的实验室，科研团队正在进行的基因编辑治疗项目试验要让“假设”成真。一旦该科研技术在临床成功应用，许多遗传病将迎来治愈希望。记者5月10日从西湖大学获悉，基于该研究的基因编辑治疗创新技术开发平台项目日前已获得数千万投资。

　　马丽佳研究的基因编辑技术名为CRISPR。它源于细菌中一种能够识别并破坏入侵病毒的获得性免疫系统。当病毒再次入侵，细菌便可将其DNA切断，使之失效。科学家利用该技术可以高效、精准地改变、编辑或替换生物体基因组特定目标基因，从而帮助治愈疾病。

　　“CRISPR行而有效的两个关键在于gRNA和 Cas9。”马丽佳进一步解释基因编辑。gRNA，也叫向导RNA。顾名思义，就像GPS导航一样，它的职责是帮助找到基因中的错误，并规划抵达路线。Cas9是一种核酸内切酶，一个“切”字象征它就像一把手术刀，沿着导航抵达出错点，除掉错误的基因片段。

　　切掉了错误的，那怎么把正确的填进去？科研人员可以在体外合成一段正确的DNA或者工程化改造Cas9及gRNA，由Cas9直接用“拿来主义”按上去或者给基因“抄一遍”。

　　理论上，只要知道错误的靶点、正确的答案以及这一套编辑工具，数千种由于基因出错导致的遗传疾病都可以找到治愈的办法。但从理论到临床是一个无比复杂的系统性工程。马丽佳团队需要“各个击破”。首先，是设计出更先进的GPS导航——足够优秀的gRNA可以规划出一条抵达错误片段的最优路线，找到上面最精准刀位点，不会误伤沿途其他的基因，也不会“误识他人下手”。然后是磨出快刀利刃——足够锋利的Cas9不会拖泥带水，只切该切的地方。

　　万事俱备，只差一套动力和安全性都上乘的“递送系统”，把导航、手术刀和正确答案护送进入人体、直达目的地。在马丽佳看来，这是整个基因编辑治疗系统里相对较难的一部分。“假设我们想要编辑肝脏细胞的DNA，但又没办法直接将gRNA和Cas9‘塞’进肝脏细胞里。多数时候我们是将gRNA和Cas9‘打包’在一个针剂里，通过注射的方式输进人体内。”她解释，“但这团复合物从针头位置开始往前跑，如果没有保护，gRNA这个外来物在路上难免会遭到免疫系统的攻击。”“递送系统”就是给gRNA和Cas9穿上一件防护衣。只有当它们抵达任务执行地点，防护衣才会自动脱落。这种情况下，什么材质适合做这件防护衣，如何避免防护衣提前脱落等问题，都是需要优化的技术难点。

　　“目前，我们在gRNA、Cas9以及‘递送系统’这三方面都已做了技术布局。”马丽佳说。不久后，依托腾讯AI Lab的gRNA设计系统将会上线，供更多科学家使用。未来，还将建成一套CRISPR治疗系统开发全流程。